Terapijski proteini

Proizvodi

Terapeutski proteini obično se daju u obliku pripravaka za injekcije i infuzije i moraju se čuvati u hladnjaku. Prvi rekombinantni protein koji je odobren bio je ljudski inzulin 1982. Neki proteini, na primjer, također su dostupni u tabletama, kapsulama i prah obliku i može se čuvati na sobnoj temperaturi, kao npr laktaze za liječenje laktoza netolerancija i drugo probavni enzimi.

Struktura i svojstva

Proteini su makromolekule s visokim molekulom masa, sastavljena uglavnom od aminokiseline. Tvore ih isključivo živi organizmi u prirodi i jedna su od osnovnih sastavnica cjelokupnog života na Zemlji (biomolekule). Prirodni se proteini sastoje od 22 različita aminokiseline, od kojih svaka sadrži i amino skupinu i karboksilnu kiselinu u molekuli. Svaka aminokiselina može se povezati s dvije druge putem peptidnih veza (amidi, -CO-NH-). Stvoreni su dugi lanci. Takav niz naziva se nizom. Lanci se raspoređuju u trodimenzionalni oblik. Kraći lanci s manje od 50 aminokiseline nazivaju se peptidi. Proteini pripadaju skupini biološka. U početku su bili izolirani kao droge iz prirodnih izvora kao što su organi. Od razvoja tehnologije rekombinantne DNA u 1970-ima, oni se mogu proizvesti biotehnološkim metodama. Danas se također mogu proizvoditi umjetni ili modificirani proteini s promijenjenim farmakološkim i farmakokinetičkim svojstvima. Genetski modificirano bakterija, gljive i stanice životinjskog ili ljudskog podrijetla, između ostalog, koriste se za proizvodnju. U postupak se ubacuju i drugi strukturni elementi poput polietilen glikola (PEG). Mnogi proteini sadrže ostatke šećera. Glikozilacija se događa tek nakon translacije u Golgijev aparat i endoplazmatski retikulum i može biti potrebna za terapijsku aktivnost. Treba napomenuti da proteini iz bakterijskih ekspresijskih sustava kao što nisu glikozilirani.

Učinci

Važna klasična primjena terapijskih proteina je supstitucijska terapija. The droge dodaju se u tijelo kako bi se nadoknadilo nedovoljno stvaranje ili odsutnost prirodnog proteina. Monoklonska antitijela karakterizirani su specifičnim vezivanjem i visokim afinitetom na molekularnu metu. Zajednicko Mehanizam djelovanja je inaktivacija ciljanog lijeka. antitijela također može izazvati transdukciju signala ili uništavanje stanica. Enzimi su biokatalizatori koji olakšavaju razgradnju ili razgradnju tvari. cjepiva komponente su patogena koji izazivaju imunološki odgovor i dovode do imuniteta protiv zaraznih bolesti. Lažni receptori, na primjer, vežu endogene ili strane tvari, inhibirajući njihove učinke.

Područja primjene

Terapeutski proteini široko se koriste u medicini u dijagnostičke, profilaktičke i terapijske svrhe, a novi su droge na temelju njih odobravaju se svake godine. Indikacije uključuju, na primjer, astma, atopijski dermatitis, migrena, Raka, Multipla skleroza, osteoporoza, metaboličke bolesti kao što su dijabetes, hiperlipidemijai giht, nasljedne bolesti, hemofilijai zarazne bolesti, da navedemo samo mali izbor.

Aktivni sastojci

Primjeri:

Doziranje

Prema informacijama o proizvodu. Terapeutski proteini najčešće se ubrizgavaju parenteralno kao injekcija ili infuzija, jer se razgrađuju u probavnom traktu i stoga nisu prikladni za peroralnu primjenu. Međutim, provode se istraživanja oralno dostupnih proteina, a inzulin koji se može inhalirati komercijalno je dostupan. Proteini često imaju dug poluvijek i odgovarajuće dugi interval doziranja. Za proteine ​​s kratkim trajanjem djelovanja, produženje se može postići strukturnim modifikacijama poput pegilacije. Rijetko se terapijski proteini mogu uzimati i peroralno - na primjer, probavni enzimi.

Zlostavljanje

Poput ostalih sredstava, neki se terapijski proteini mogu zloupotrijebiti, poput rekombinantnog eritropoetina (EPO) kao doping agent u sportu.

Kontraindikacije

Potpune mjere predostrožnosti mogu se naći na oznakama lijekova za svaki proizvod.

Interakcije

Proteini općenito imaju razmjerno nizak potencijal interakcije. Također je korisno da su endogeni produkti i da se tijekom razgradnje ne stvaraju toksični metaboliti.

Štetni učinci

Protein administraciju može dovesti do razvoja autoantitijela usmjeren protiv terapijskih sredstava, poništavajući njihov učinak. Imunogenost može uzrokovati alergijske reakcije do i uključujući anafilaksija. Proteini su vrlo osjetljivi na utjecaje okoliša i zbog složenog proizvodnog procesa obično su skupi proizvodi. Biosimilari, ili kopiranje proizvoda od biološka, nešto su jeftiniji.