Cistična fibroza: terapija lijekovima

Ciljevi terapije

• Poboljšanje simptomatologije
• Stabilizacija plućne funkcije

Preporuke za terapiju

Bilješka: cistična fibroza terapija temelji se na tri stupa prehrambena medicina (vidi dolje., sportska medicina i fizioterapija (vidi „Ostalo Terapija”U nastavku), kao i farmakoterapija. Farmakoterapija

• Farmakoterapija od cistična fibroza (CF).
  • Sekretolitička terapija (ukapljivanje sekreta:
    • Korištenje oralnih ekspektoransa (npr. N-acetilcistein) i sekretolizu rekombinantnom humanom DNAse (DNAse dornaza alfa: ovo može depolimerizirati DNA in vitro, čime se ukapljuje CF sputum i poboljšanje njegovih viskoelastičnih svojstava).
    • Udisanje hipertonične fiziološke otopine rješenja; manitol (→ voda dotok i tako smanjuje viskoznost).
    • Inhalacijske sekretolitičke terapije mogu se kombinirati (npr. Hipertonska fiziološka otopina i dornaza alfa).
  • antikolinergici ili betamimetici (kratkotrajnog djelovanja) za širenje bronha.
  • glukokortikoidi (inhalacijski steroidi (ICS)) za kronične bronhitis [niski dokazi].
  • Antibioza (antibiotik terapija; Ako je potrebno); u Dodatku, praćenje bronhopulmonalne bakterijske kolonizacije sputum preglede ili briseve grla kako bi se osigurala rana terapija infekcije pseudomonasom.
  • Zadržati ment funkcioniraju stabilno, respiratorni trening s lepršavim ventilom treba izvoditi nekoliko puta dnevno.
  • Za gornji dišni put terapija, navodnjavanje nosa kortizonkoji sadržava nazalni sprejevi se koriste.
• Farmakoterapija egzokrine insuficijencije gušterače:
  • Zamjena enzima gušterače (približno 3,000 IU lipaza/ g masti).
  • Kalorično i masno dijeta (Pogledaj ispod prehrambena medicina).
  • Opskrba topivom u mastima vitamini (A, D, E, K) i voda-topljiv Vitamin B12.
  • elektrolita uravnotežiti - posebno kuhinjska sol, kalcijum i željezo dodataka.
  • Klistir za akutne crijevna opstrukcija („Blokada crijeva“).
• Farmakoterapija endokrine insuficijencije gušterače:
  • Terapija inzulinom
• Personalizirana terapija (terapije specifične za mutacije); oni nadopunjuju, ali ne zamjenjuju simptomatsku terapiju (vidi gore):
  • Ivacaftor - dizajniran za poboljšanje klorid prijevoz CFTR - a u stanična membrana, tj. za ponovno ukapljivanje sluzi; učinkovit samo u mutaciji G551D (približno 3% slučajeva).
  • Lumakaftor, koji pojačava trgovinu Phe508 izbrisanim CFTR proteinom u stanična membrana; djeluje posebno protiv mutacije delta F508 (40-50% slučajeva) Napomena: Od lumakaftor je snažan induktor CYP3A, što između ostalog dovodi do slabljenja učinka hormonska kontraceptivna sredstva (hormonalni kontracepcija).
  • Kombinacija CFTR korektora lumakaftor i pojačivač CFTR ivacaftor: prva uzročna terapija za cistična fibroza pacijenti s homozigotnom delta F508 mutacijom.
  • Europska komisija odobrila je produženje odobrenja za stavljanje u promet lumacaftor /ivacaftor za uporabu u djece s cističnom fibrozom u dobi od 6 do 11 godina koja imaju dvije kopije mutacije F508del (od siječnja 2018.).
  • Kaftrio (kombinacija ivacaftor, tezakaftori eleksakaftor); Indikacija: pacijenti čija je cistična fibroza posljedica mutacije F508del naslijeđene od jednog ili oba roditelja. Ako su naslijedili ovu mutaciju od samo jednog roditelja, trebali bi imati i drugu mutaciju koja se naziva "mutacija minimalne funkcije" od drugog roditelja. Ova se situacija odnosi na približno 60% svih pacijenata s cističnom fibrozom u Njemačkoj (odobrenje Europske agencije za lijekove (EMA) odobreno je 21. kolovoza 2020.). Pogledajte rezultate studije faze III na 403 pacijenta sa cističnom fibrozom (CF) koji su bili heterozigotni za mutaciju Phe508del i imali su drugačiju mutaciju: eleksakaftor-tezakaftor-ivacaftor je bio učinkovit u bolesnika s CF s genotipovima minimalne funkcije Phe508del u kojih su prethodni režimi CFTR modulatora bili neučinkoviti.
• Agensi (vidi dolje) u komplikacijama, ovisno o specifičnoj indikaciji.
• Vidi također pod „Daljnja terapija“.

Daljnje napomene

• Geni varijante Mycobacterium abscessus otporne na više lijekova (atipične netuberkulozne mikobakterije) sve više kompliciraju liječenje bolesnika s cističnom fibrozom.
• Petnaestogodišnja pacijentica s cističnom fibrozom preživjela je tešku infekciju Mycobacterium absessus zahvaljujući terapiji bakteriofazima, od kojih su neki genetski modificirani. Napomena: Bakteriofagi (singularni fag, starogrčki βακτήριον; baktérion „štap“ i φαγεῖν phageín ("jesti") - također poznati nakratko kao fagi - su različite skupine virusi koji se specijaliziraju za bakterija a arheje kao stanice domaćina. Fagi se mogu terapijski koristiti za liječenje bakterijskih infekcija koje ne reagiraju na uobičajene antibiotici.

Aktivni sastojci (glavna indikacija)

inhalacija

U slučaju komplikacija