Huntingtonova bolest: terapija lijekovima

Terapijski cilj

  • Ublažavanje simptoma

Preporuke za terapiju

Daljnje napomene

  • U prvom kliničkom ispitivanju na ljudima (studija I. faze), antisense lijek pokazao je da može smanjiti protein koji izaziva bolest u likvoru. The terapija uključeni intratekalni injekcije oligonukleotida koji može vezati i uništiti glasničku RNK huntingtingena. Primarna krajnja točka studije bila je sigurnost. Nisu se dogodile ozbiljne komplikacije i niti jedan od pacijenata nije prerano prekinuo liječenje. U međuvremenu je započelo ispitivanje faze III.

Napomena: Crveno pismo (AkdÄ Drug Safety Mail): kontraindikacije, upozorenja i mjere za izbjegavanje izloženosti valproatu tijekom trudnoće:

  • U djevojčica i žena u fertilnoj dobi valproat se smije koristiti samo ako drugi tretmani nisu učinkoviti ili se ne podnose.
  • Valproat je kontraindiciran u žena u fertilnoj dobi, osim ako je trudnoća slijedi program prevencije.
  • Valproat je kontraindiciran kod epilepsija za vrijeme trudnoća osim ako nisu dostupne odgovarajuće alternative.
  • Valproat je kontraindiciran tijekom trudnoća za bipolarni poremećaj i migrena profilaksa.