Proizvodi
Patisiran se prodaje na tržištu kao koncentrat za pripremu [otopina za infuziju> infuzija] (Onpattro). Odobren je u SAD-u i EU 2018. godine, a u mnogim zemljama 2019. godine.
Struktura i svojstva
Patisiran pripada maloj interferencijskoj RNA (siRNA) skupini droge. To je mala, dvolančana ribonukleinska kiselina. Aktivni sastojak prisutan je u lijeku kao patisiran natrij. Patisiran je sadržan u nanočesticama lipida kako bi se osiguralo usvajanje (isporuka) u jetra stanice.
Učinci
Patisiran (ATC N07XX12) smanjuje prirodni i mutirani TTR protein (transtiretin) u jetra Stanice. Mutacije u ovom genu uzrok su pogrešnog savijanja proteina i pokreću nasljednu transtiretin amiloidozu. Učinci su posljedica takozvane RNA interferencije (RNAi). Patisiran dovodi do katalitičke razgradnje TTR mRNA, koja inhibira sintezu proteina. Veže se na konzervirano područje u neprevedenom području mRNA. Prosječni poluživot je približno 3.2 dana.
Indikacije
Za liječenje nasljedne transtiretin amiloidoze (hATTR amiloidoze) u odraslih bolesnika sa stadijima 1 ili 2 polineuropatija.
Doziranje
Prema SmPC-u. Lijek se daje u obliku intravenske infuzije svaka tri tjedna.
Kontraindikacije
- Teška preosjetljivost
Potpune mjere opreza nalaze se na naljepnici lijeka.
Štetni učinci
Najčešći potencijal štetni učinci uključuju periferni edem i reakcije povezane s infuzijom.
