Miglustat

Proizvodi

Miglustat je komercijalno dostupan u obliku kapsula (Zavesca, opći). Odobren je u mnogim zemljama od 2004. godine.

Struktura i svojstva

Miglustat (C₁₀H₂₁NE₄, M_r = 219.3 g / mol) je -alkilirani imino šećer. Postoji kao bijela kristalna prah s gorkim ukus koji je lako topiv u voda.

Učinci

Miglustat (ATC A16AX06) inhibitor je enzima glukozilceramid sintaze. To smanjuje stvaranje i nakupljanje glukocerebrozida (glukozilceramida). Gaucherova bolest karakterizira nedostatak lizosomskog enzima beta-glukocerebrosidaze, koji razgrađuje glukocerebrozid u glukoza i ceramida. To dovodi do nakupljanja glukocerebrozida u stanicama, uglavnom u makrofazima.

Indikacije

• Gaucherova bolest tip 1
• Niemann-Pickova bolest tip C (progresivne neurološke manifestacije).

Doziranje

Prema stručnim informacijama. The kapsule uzimaju se obično tri puta dnevno i neovisno o obroku.

Kontraindikacije

• Preosjetljivost

Potpune mjere opreza potražite na naljepnici lijeka.

Štetni učinci

Najčešći mogući štetni učinci uključiti proljev, nadutost, bol u trbuhu, gubitak težine, gubitak apetita, poremećaji vida i tremor.