Terapijski cilj
Sprječavanje krvarenja ili posljedica.
Preporuke za terapiju
Razlikuju se sljedeći oblici supstitucijske terapije ili terapije:
- Na zahtjev (= terapija po potrebi; "zamjena na zahtjev"):
- Zamjena se uvijek temelji na simptomatologiji.
- U slučajevima prijetećih krvarenja često su potrebne više doza.
- Kontinuirana terapija prevencije krvarenja:
- Djeca s teškim hemofilija; inicijacija najkasnije nakon jednog krvarenja.
- Odrasli s ponavljajućim (ponavljajućim) zglobnim krvarenjem u opasnosti od nepovratnih oštećenja; fizički / psihološki stres; mjere rehabilitacije; postoperativni procesi zacjeljivanja
- Akutna terapija prevencije krvarenja
- Prije velike kirurgije, aktivnost faktora treba povećati na 100%
- Prije malih operacija dovoljno je povisiti faktore na 50%
- Terapija inhibitorne hemofilije:
- Simptomatska terapija krvarenja
- Uzročna: eliminacija inhibicijskih tijela imunotolerancijom (indukcija imunotolerancije).
Jedan sat nakon supstitucije treba izvršiti mjerenje aktivnosti faktora. 100% aktivnost (ili 1 IU) je aktivnost sadržana u jednom mililitru normalne plazme.
Trajanje infuzije
- Početni doza - 3-4 IU / kg tjelesne težine / sat.
- održavanje doza - 1.5-3 IU / kg tjelesne težine / sat
Neprekidna infuzija može dovesti do smanjenja ukupnog doza, ali i na stvaranje inhibitora.
Osnovne upute
- Djeca obično zahtijevaju veće doze
- Veličina područja rane određuje razinu doze, kao i napredak zacjeljivanja rane
- Oprez. Acetilsalicilna kiselina (ASA) je kontraindicirana u bolesnika s hemofilija.
- Vidi također pod „Dalje Terapija".
Moguće nuspojave koncentrata faktora:
- Alergijske reakcije
- Rijetko, trombemboličke nuspojave (uglavnom lokalne)
- Rizik od infekcije (va Hepatitis A, B, C, HIV) gotovo isključeni.
Daljnje napomene
- Europska komisija odobrila je AFSTYLA (poznat i kao rVIII-SingleChain), ovo je rekombinantni jednolančani faktor VIII, za liječenje i profilaksu krvarenja u hemofilija A.
- Nakon nekoliko godina zamjene terapija s faktorom VIII, oko 30% bolesnika s hemofilijom A razvije neutralizaciju antitijela. Te bi se pacijente bispecifično antitijelo moglo zaštititi od krvarenja emicizumab, koji zamjenjuje funkciju nedostajućeg faktora koagulacije VIII vezanjem faktora koagulacije IX i X. Utvrđeno je da antitijelo djeluje učinkovito u prevenciji krvarenja. Ovo je bilo ispitivanje faze III.
- Emicizumab postao dostupan na njemačkom tržištu lijekova 1. travnja 2018.
- HAVEN 3 studija:Emicizumab značajno optimizirana kontrola krvarenja u usporedbi sa standardnom profilaksom faktora VIII u bolesnika starijih od 12 godina i starijih s teškom hemofilijom A bez inhibitora protiv faktora VIII. Doziranje: tjedna profilaksa emicizumabom (1.5 mg po kilogramu tjelesne težine) supkutanom injekcijom.
- Prvi put, gen terapija pokazalo se učinkovitim tijekom duljeg vremenskog razdoblja (studija I / II faze). Postignuta je trajno visoka FIX aktivnost od više od 30 posto u prosjeku, tako da više nije došlo do spontanog krvarenja.
- Pojedinačni tretman pomoću adenovirusa koji taloži ispravnu verziju F8 gen in jetra stanice su tijekom tri godine sprječavale pacijente od jakog krvarenja; profilaktički faktor-8 infuzijama bili su uglavnom izbjegavani; stvaranje antitijela do danas nije primijećeno; a nije došlo do ozbiljnih oštećenja jetre.
