Proizvodi
Onasemnogene bebeparvovec odobrena je u Sjedinjenim Državama 2019. godine kao suspenzija za intravensku infuziju (Zolgensma).
Struktura i svojstva
To je genska terapija koja koristi -gen, u kojoj adeno povezani serotip 9 (AAV9) virusi koriste se kao vektori. Gen je sadržan u obliku dvolančane DNA u kapsidi virusa bez omotača. Virus se nije sposoban razmnožavati.
Učinci
Cilj liječenja je uvođenje humanog SMN gena u stanične jezgre kako bi se mogao proizvesti dovoljan broj funkcionalnih SMN proteina. DNA nije integrirana u DNA stanice domaćina. Prisutan je u staničnim jezgrama kao stabilni takozvani epizom. Onasemnogen abeparvovec prelazi krv-mozak barijeru i ima brzu početak djelovanja.
Indikacije
Za liječenje djece mlađe od 2 godine sa spinalnom mišićnom atrofijom (SMA) s bialeličnim mutacijama u preživljavanju motorički neuron 1 (SMN1) gen.
Doziranje
Prema SmPC-u. Lijek se daje u obliku intravenske infuzije i pojedinačno doza, doza ovisi o tjelesnoj težini.
Kontraindikacije
Potpune mjere opreza potražite na naljepnici lijeka.
Štetni učinci
Najčešći potencijal štetni učinci uključuju povišenu razinu aminotransferaze i povraćanje, ozbiljan jetra zabilježena je bolest. Moraju se poštivati odgovarajuće mjere predostrožnosti.
