Proizvodi
Nusinersen je odobren u Sjedinjenim Državama 2016. godine, a u mnogim zemljama i EU 2017. godine kao rješenje za intratekalnu injekciju lumbalnog dijela puknuti i kao prvi lijek za liječenje SMA (Spinraza).
Struktura i svojstva
Nusinersen je modificirani antisense oligonukleotid.
Učinci
Nusinersen (ATC M09AX07) povećava stvaranje SMN proteina pune duljine. Veže se na -pre-mRNA i potiče uključivanje eksona 7 u SMN2 mRNA. To omogućuje stvaranje funkcionalnog SMN proteina. Poluvrijeme u likvoru je 135 do 177 dana.
Indikacije
Za liječenje 5q-povezane spinalne mišićne atrofije (SMA).
Doziranje
Prema SmPC-u. Lijek se daje intratekalno kao lumbalni dio puknuti jer ne prelazi krv-mozak prepreka.
Kontraindikacije
- Preosjetljivost
Potpune mjere opreza potražite na naljepnici lijeka.
Interakcije
Lijek-lijek interakcije putem CYP450 enzimi ili se prijevoznici smatraju malo vjerojatnima.
Štetni učinci
Najčešći potencijal štetni učinci uključuju donji i gornji dišni put infekcije i zatvor.
