Proizvodi Nusinersen odobreni su u Sjedinjenim Državama 2016., a u mnogim zemljama i EU -u 2017. kao rješenje za intratekalnu injekciju lumbalnom punkcijom i kao prvi lijek za liječenje SMA (Spinraza). Struktura i svojstva Nusinersen je modificirani antisens oligonukleotid. Učinci Nusinersen (ATC M09AX07) povećavaju stvaranje… Nusinersena
Proizvodi Eteplirsen (Sarepta Therapeutics Inc) odobreni su u Sjedinjenim Državama 2016. (Exondys 51). Struktura i svojstva Eteplirsen (C364H569N177O122P30, Mr = 10305.7 g/mol) je fosforodiamidat morfolino oligomer (PMO) koji se selektivno veže na ekson 51 pre-mRNA. To je antisense oligomer velike molekularne težine. Niz je komplementaran segmentu ... Eteplirsen
