Proizvodi
Voretigenneparvovec odobren je u Sjedinjenim Državama 2017., u EU 2018. i u mnogim zemljama 2020. kao koncentrat i otapalo za pripremu otopine za injekciju (Luxturna).
Struktura i svojstva
Voretigenneparvovec je kapsida adeno-povezanog virusnog vektora serotipa 2 (AAV2). Sadrži cDNA ljudskog pigmenta mrežnice epitelijum-specifični protein 65 kDa (hRPE65).
Učinci
Voretigenneparvovec (ATC S01XA27) je lijek za gensku terapiju. Lijek opskrbljuje stanice retinalnog pigmentnog epitela kopijom gena (cDNA) koji kodira ljudski pigment mrežnice epitelijum-specifični protein od 65 kilodaltona (RPE65). CDNA nije ugrađena u genom stanice domaćina. Ostaje izvan kromosomi u jezgri.
Indikacije
Za liječenje bolesnika s gubitkom vida zbog nasljedne distrofije mrežnice na temelju dokazanih bialeličnih mutacija RPE65 koji imaju dovoljno održivih stanica mrežnice.
Doziranje
Prema SmPC-u. Lijek se ubrizgava u subretinalni prostor. Ne smije se primjenjivati intravitrealno.
Kontraindikacije
- Preosjetljivost
- Očna ili periokularna infekcija
- Aktivna intraokularna upala
Potpune mjere opreza potražite na naljepnici lijeka.
Štetni učinci
Najčešći mogući štetni učinci uključuju lokalne okularne nuspojave:
- Crvenilo konjunktive, upala oka, iritacija oka, bol u očima.
- katarakt
- Povećan intraokularni tlak
- Suza mrežnice
- Udubljenje rožnice
- Makularna rupa, makulopatija
- Subretinalne naslage
