Struktura i svojstva
Mala interferirajuća RNA (siRNA) kratki su sintetički proizvedeni fragmenti RNA koji se sastoje od približno 21 do 25 nukleotida. SiRNA ima komplementarni slijed ciljanoj mRNA u ljudskom tijelu i obično se daje u dvolančanom obliku.
Učinci
SiRNA specifična za slijed dovodi do selektivne razgradnje komplementarne mRNA u organizmu. Dakle, ekspresija gena je inhibirana i ne stvara se određeni protein, što neizravno inducira farmakološki učinak. Ovaj fiziološki mehanizam poznat je i pod nazivom RNA interferencija (RNAi) i učinkovit je do jednog tjedna. U principu, bilo koji gen u tijelu može se utišati pomoću ovog pristupa, što omogućava razne terapijske primjene. Jedna je prepreka činjenica da gola siRNA ne može prelaziti stanične membrane zbog svog negativnog naboja. Uz to, RNA se enzimski razgrađuje u krv a mogu izazvati nuspojave. Stoga je presudna kemijska modifikacija RNA i upotreba suvremenih sustava za isporuku lijekova koji dovode siRNA do njenog mjesta djelovanja i u stanice (poznate kao transfekcija).
Aktivni agensi
- patiširan (onpattro)
- Živosiran (Givlaari)
