Proizvodi
Migalastat je komercijalno dostupan u obliku kapsula (Galafold, Amicus Therapeutics). Odobren je u EU i mnogim zemljama 2016. Lijek u nekim zemljama ima status lijeka bez roditelja.
Struktura i svojstva
Migalastat (C6H13NE4, Mr = 163.2 g / mol) ili 1-deoksigalaktonojrimicin je imino šećer i analog terminala galaktoza globotriaosilceramida.
Učinci
Fabryjeva bolest je nasljedna lizosomska bolest za pohranu uzrokovana mutacijama -gena. To rezultira nedostatkom lizosomskog enzima α-galaktozidaze A, koji je odgovoran za metabolizam glikosfingolipida, posebno za razgradnju globotriaosilceramida (CL-3). Nedovoljan metabolizam tih tvari dovodi do taloženja u različitim organima, na primjer, u endotelnim stanicama, bubrežnim stanicama i neuronima. Migalastat (ATC A16AX14) je farmakološki pratilac. Veže se za različite mutirane inačice α-galaktozidaze A, koja potiče pravilno savijanje proteina i transport (promet) u lizosome. To može djelomično vratiti aktivnost enzima. Procjenjuje se da približno 30-50% bolesnika ima mutaciju koja reagira na terapiju migalastatom.
Indikacije
Za liječenje Fabryjeve bolesti (nedostatak α-galaktozidaze A) s odgovarajućom mutacijom.
Doziranje
Prema SmPC-u. Kapsule uzimaju se svaki drugi dan u isto doba dana. Administracija mora biti post, tj. dva sata prije ili dva sata nakon obroka.
Kontraindikacije
- Preosjetljivost
Potpune mjere opreza potražite na naljepnici lijeka.
Štetni učinci
Najčešći mogući štetni učinci uključiti glavobolja.
