Proizvodi
Merkaptamin je odobren u mnogim zemljama 2019. godine u obliku tvrdog kapsule (Procysbi). Aktivni sastojak je također poznat kao cisteamin ili cisteamini. 2020. god. kapi za oči su odobreni za liječenje cistin naslage u rožnici (Cystadrops). Ovaj se članak odnosi na kapsule.
Struktura i svojstva
Merkaptamin (C2H7NS, Mr = 77.15 g / mol) je aminotiol koji je prisutan u lijeku kao merkaptamin tartrat ili merkaptamin hidroklorid. Merkaptamin je produkt razgradnje sumpor-sadrži aminokiselinu cistein.
Učinci
Merkaptamin (ATC A16AA04) smanjuje nakupljanje cistin u određenim stanicama (npr. leukociti, mišići i jetra stanice) i odgađa razvoj zatajenje bubrega. Prevozi se u lizozome i dovodi do razgradnje cistin do cistein i cistein-merkaptamin disulfid, koji se uklanjaju iz lizosoma. Poluvrijeme je približno 4 sata.
Indikacije
Za liječenje utvrđene nefropatske cistinoze. Ovo je bolest lizosomskog skladišta uzrokovana mutacijom cistinskog transportera. To dovodi do nakupljanja cistina u lizosomima.
Doziranje
Prema SmPC-u. Kapsule uzimaju se obično ujutro i navečer (svakih 12 sati). Treba slijediti točne podatke o uzimanju hrane s profesionalnim podacima i podacima o pacijentu!
Kontraindikacije
- Preosjetljivost
- Preosjetljivost na penicilamin
- laktacija
Sve pojedinosti o mjerama predostrožnosti i interakcije može se naći na naljepnici lijeka.
Štetni učinci
Najčešći mogući štetni učinci uključuju nedostatak apetita, povraćanje, mučnina, proljev, slabost i groznica.
