Proizvodi
Alipogentiparvovec je odobren u EU kao otopina za injekcije od 2012. (Glybera). Bila je to prva genska terapija koja je objavljena u Europi. Visoka cijena lijeka je kontroverzna.
Struktura i svojstva
Lijek sadrži visoko aktivnu varijantu lipoproteina lipaza gen (S447X) u virusnom vektoru. To se sastoji od:
- Proteinska ovojnica od adeno-povezanog virusa serotipa 1 (AAV1).
- Promotor citomegalovirusa
- Drvosjeca hepatitis virusni regulatorni element nakon transkripcije.
- Obrnute ponavljajuće sekvence izvedbe terminala izvedene iz AAV2 (obrnute ponavljanje terminala).
Učinci
Alipogentiparvovec (ATC C10AX10) sadrži gen za lipoprotein lipaza, koji se stvara u mišićima nakon administraciju. Virus se ne može replicirati u tijelu i gen nije integriran u ljudsku DNK, ali se nalazi ekstrakromosomski.
Indikacije
Za liječenje obiteljskog lipoproteina lipaza nedostatak (LPLD) s rakom pankreatitisa.
Doziranje
Prema SmPC-u. Lijek se ubrizgava intramuskularno u mišiće nogu jednom nekoliko puta.
Kontraindikacije
Potpune mjere opreza potražite na naljepnici lijeka.
Štetni učinci
Najčešći mogući štetni učinci uključiti noga bol, glavobolja, umor, i povišena tjelesna temperatura.
