lijekovi za gensku terapiju

Onasemnogen-Abeparvovec

Proizvodi Onasemnogene bebeparvovec odobreni su u Sjedinjenim Državama 2019. godine kao suspenzija za intravenoznu infuziju (Zolgensma). Struktura i svojstva To je genska terapija pomoću -genera, u kojoj se kao vektori koriste adeno povezani virusi serotipa 9 (AAV9). Gen se nalazi u obliku dvolančane DNA u kapsidi… Onasemnogen-Abeparvovec

Alipogentiparvovec

Proizvodi Alipogentiparvovec odobren je u EU kao otopina za injekcije od 2012. (Glybera). Bila je to prva genska terapija koja je objavljena u Europi. Visoka cijena lijeka je kontroverzna. Struktura i svojstva Lijek sadrži visoko aktivnu varijantu gena za lipoprotein lipazu (S447X) u virusnom vektoru. Ovo se sastoji… Alipogentiparvovec