Ataluren: korisno samo ako je glupost mutacija prisutna u DMD-u gen; lijek osigurava da umjesto stop kodona (uzrokuje abortus translacije (prijevod mRNA u protein) i time skraćeni protein), ugrađuje se aminokiselina bitna za protein, što rezultira funkcionalnim proteinom distrofina. Što se ranije doda lijek, to su duže šanse za zadržavanje sposobnosti hoda i funkcije mišića.
Eteplirsen: Pomaže samo kod delecije (gubitak srednjeg kromosomskog dijela) u egzonu 50 (gen segment koji nije izrezan tijekom spajanja (pre-RNA obrada) i stoga važan za prevođenje); ovo je brisanje prisutno u 15% oboljelih. Lijek je jednostruka nukleinska kiselina komplementarna egzonu 51 pre-mRNA. Dakle, veže se za spomenuti egzon. Zbog vezanja, ekson se uklanja tijekom spajanja (važan korak u obradi koji stvara funkcionalnu RNA). Protein se sada može skratiti, ali se s mjesta egzona 51 okvir za čitanje mijenja na takav način da se odatle kodira ispravan aminokiselinski slijed proteina. Stoga je distrofin djelomično funkcionalan. Odobreno samo u SAD-u!
