Eteplirsen

Proizvodi Eteplirsen (Sarepta Therapeutics Inc) odobreni su u Sjedinjenim Državama 2016. (Exondys 51). Struktura i svojstva Eteplirsen (C364H569N177O122P30, Mr = 10305.7 g/mol) je fosforodiamidat morfolino oligomer (PMO) koji se selektivno veže na ekson 51 pre-mRNA. To je antisense oligomer velike molekularne težine. Niz je komplementaran segmentu ... Eteplirsen