Proizvodi
Cerliponase alfa odobren je u Sjedinjenim Državama 2017. godine kao otopina za injekcije (Brineura). Izuzetno visoka cijena lijeka je kontroverzna.
Struktura i svojstva
Cerliponaza alfa je rekombinantna tripeptidil peptidaza 1 (rhTPP1) proizvedena biotehnološkim metodama.
Učinci
Cerliponaza alfa zamjenjuje nedovoljno aktivni enzim tripeptidil peptidaza 1 (TPP1) u bolesnika s tom bolešću. Liječenje može usporiti napredovanje bolesti i stabilizirati bolesnike.
Indikacije
Za liječenje kasne infantilne neuronske ceroidne lipofuscinoze (NCL2 bolest / CLN2 bolest). Također se naziva i dječjim demencija. Ovo je vrlo rijetka i teška autosomno recesivna, neurodegenerativna bolest skladištenja lizosoma koja se javlja u djece od oko dvije do četiri godine. Očituje se u poremećaji govora, napadaji, poremećaji kretanja, demencija, slijepilo, i na kraju uzima smrtni ishod u dobi od oko osam do dvanaest godina, između ostalih simptoma.
Doziranje
Prema SmPC-u. Lijek se primjenjuje u likvor (intraventrikularno).
